Η γονιδιακή θεραπεία υπόσχεται πολλά για τη θεραπεία γενετικών ασθενειών, ακόμη και για πιο κοινές ασθένειες όπως η αθηροσκλήρωση (σκλήρυνση των αρτηριών).
Την τελευταία δεκαετία, η τεχνολογία επεξεργασίας γονιδίων CRISPR (Clustered Regularly Interspaced Short Palindromic Repeats) -μια οικογένεια αλληλουχιών DNA που βρίσκονται στο γονιδίωμα ορισμένων βακτηρίων- επέτρεψε στους επιστήμονες να διορθώσουν μεμονωμένα λάθη στον γενετικό κώδικα που προκαλούν ασθένειες.